FAST over innovatieve therapieontwikkeling

Drug repurposing biedt een veelbelovende route om bestaande medicijnen sneller en betaalbaarder beschikbaar te maken voor patiënten. In de nieuwste aflevering van de podcastserie Innovatie en Betaalbaarheid duiken we dieper in de mogelijkheden, uitdagingen en oplossingen van deze aanpak.In de nieuwste aflevering van de FAST-podcast verkennen drie experts hoe drug repurposing in Nederland kan worden versterkt. Vanuit investeerdersperspectief legt Hester Tak, senior investment manager bij Oost NL, uit dat repurposing interessant is omdat het efficiënter gebruikmaakt van middelen die al veilig zijn, maar dat er wel een cultuurverschil is met private investeerders die vaak het hoge rendement van nieuwe moleculen zoeken. Théresa Dao, senior beleidsmedewerker bij het ministerie van VWS, legt uit hoe wet- en regelgeving momenteel de ontwikkeling kan vertragen en benadrukt het belang van slimme routes voor registratie: “Nieuwe Europese wetgeving maakt het straks mogelijk dat academische partijen zelf een nieuwe indicatie kunnen laten registreren, wat een doorbraak zou zijn voor repurposing.” . Saco de Visser, wetenschappelijk directeur van FAST, benadrukt dat het herontdekken van bestaande geneesmiddelen een kansrijke route is: “Het herontdekken van bestaande geneesmiddelen is een potentieel goedkopere tak van sport. We weten al veel over de veiligheid van deze middelen, waardoor de risico’s kleiner zijn dan bij nieuwe moleculen. Maar het huidige systeem is ingericht op nieuwheid, waardoor vaak de financiële prikkel ontbreekt. We hebben meer voorbeelden nodig en moeten vooral doen en leren, alleen zo kan repurposing een vaste plek krijgen in het ontwikkelsysteem.”Daarnaast spreken we met de winnaars van de Drug Repurposing Venture Challenge, het SAVE team:Maroeska te Loo, Kinder Hematoloog-Oncoloog en klinisch farmacoloog in het Radboudumc.Veroniek Harbers, Arts-onderzoeker HECOVAN en Dermatologie Radboudumc.Drug repurposing: sneller en betaalbaarderDrug repurposing, het hergebruiken van bestaande medicijnen voor nieuwe indicaties, kan een belangrijke bijdrage leveren aan de zorg. Het biedt patiënten sneller toegang tot behandelingen en kan de kosten voor de samenleving verlagen. Tegelijkertijd is het een uitdaging om dit aantrekkelijk te maken voor investeerders en maatschappelijk verantwoord uit te voeren. De maatschappelijke waarde van drug repurposing is groot, maar het systeem is er nog niet klaar voor.Winnaars Drug Repurposing Venture ChallengeHet SAVE team vertelt over hun traject in de Drug Repurposing Venture Challenge, de inzichten die zij hebben opgedaan en hun vervolgstappen richting investeerders. Maroeska te Loo vertelt: “We zagen patiënten die na jaren weer konden lopen. Maar het middel heeft ook bijwerkingen. Met de Venture Challenge willen we werken aan een nieuwe formulering met minder bijwerkingen en een bredere registratie. Zo maken we deze therapie toegankelijk voor alle patiënten die het nodig hebben.”

Er staat er een indrukwekkende pijplijn klaar van innovatieve radiofarmaceutische therapieën die de komende jaren hun weg naar de markt zullen vinden. In deze aflevering gaan Jan Guse, head public affairs, Novartis, Daniela Oprea-Lager, hoogleraar Theranostiek, Radboudumc en voorzitter Stichting PSMA, Jeroen Hendrikx, ziekenhuis apotheker, NKI en Marlous Kooijman, Adviseur FAST in op de vraag: hoe zorgen we er samen voor dat patiënten in Nederland tijdig en breed toegang krijgen tot deze veelbelovende behandelingen? En minstens zo belangrijk: wat is er nodig om deze zorg duurzaam en betaalbaar te organiseren binnen ons zorgstelsel? Luister mee naar inzichten van experts uit de kliniek, de ziekenhuisapotheek en de industrie, en ontdek welke stappen we kunnen zetten om betaalbaarheid en innovatie hand in hand te laten gaan.

In deze derde aflevering van de FAST-podcastserie Innovatie & betaalbaarheid hand in hand duiken we in de wereld van Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s). We bespreken tumorinfiltrerende lymfocyten (TIL)-therapie, een innovatieve en gepersonaliseerde immuuntherapie voor patiënten met uitgezaaid melanoom. Deze therapie is ontwikkeld binnen het Antoni van Leeuwenhoek en laat zien dat academische instellingen een belangrijke rol kunnen spelen in het ontwikkelen van ATMP’s.Onze gasten, Inge Jedema (Hoofd Translationele Cellulaire Therapie, NKI), Renske ten Ham (Universitair docent Gezondheidseconomie, UMC Utrecht), Markwin Velders (CEO & co-founder, Myogene Therapeutics) en Mike Broeders (Adviseur FAST), bespreken hoe innovaties zoals TIL-therapie de zorg kunnen vernieuwen, maar ook welke uitdagingen er zijn om deze behandelingen betaalbaar en toegankelijk te maken.Is een academisch ontwikkelingsmodel voor ATMP’s een duurzame route voor de toekomst? Wat kunnen we leren van dit voorbeeld om patiënten sneller toegang te geven tot baanbrekende therapieën?Luister mee naar een inspirerend gesprek over innovatie, samenwerking en betaalbaarheid in een tijdperk waarin therapieën steeds persoonlijker worden.

In deze aflevering spreken we met Natalie Mazur en Robert Sauerwein, beiden verbonden aan de FAST-hub InFECT-NL. Natalie is liaison vanuit het UMC Utrecht en Robert is voorzitter van het bestuur van InFECT-NL en Marina Senten, programmadirecteur van Samenwerking Infectieziekten, een samenwerkingsverband van uit de Samenwerkende Gezondheidsfondsen (SGF) die streeft naar de maatschappelijke en persoonlijke impact van infectieziekten en antimicrobiële resistentie (AMR) te beperken. Samen delen zij hun inzichten over de uitdagingen én kansen binnen de ontwikkeling van vaccins tegen infectieziekten.De coronapandemie liet zien hoe cruciaal vaccins zijn en hoe snel er wél geïnvesteerd wordt als de urgentie hoog is. Maar buiten pandemieën om blijft de interesse vanuit de industrie vaak beperkt. Toch zijn infectieziekten wereldwijd een grote bedreiging, vooral voor kwetsbare groepen zoals jonge kinderen. Natalie Mazur vertelt over het werk van haar team aan een vaccin tegen het RS-virus (RSV)  de meest voorkomende oorzaak van luchtweginfecties bij jonge kinderen. Dankzij nieuwe modellen en technologieën kan de ontwikkeling van vaccins tegenwoordig slimmer, sneller en efficiënter. Maar hoe zorgen we ervoor dat deze innovaties ook betaalbaar blijven?Slimmer, sneller, goedkoper?In aansluiting op deze aflevering raden we ook de column van Hanneke Schuitemaker aan: ‘Ontwikkeling van vaccins tegen infectieziekten: kan het slimmer, sneller en goedkoper?’ Hierin reflecteert zij op de noodzaak van innovatie in een veld waar de maatschappelijke waarde groot is, maar de economische prikkel vaak ontbreekt.

Wereldwijd lijden miljoenen mensen aan zeldzame ziekten waarvoor vaak geen effectieve behandeling bestaat. Medicijnen voor deze ziekten, ook wel weesgeneesmiddelen genoemd, bieden hoop. Maar hun ontwikkeling en beschikbaarheid brengen behoorlijk wat uitdagingen met zich mee. Ondanks Europese regelgeving blijven de prijzen van deze medicijnen hoog, wat leidt tot beperkte toegankelijkheid voor patiënten. Waarom blijven de prijzen van weesgeneesmiddelen zo hoog? En welke innovaties kunnen bijdragen aan betere toegankelijkheid en betaalbaarheid van deze medicijnen?In deze aflevering gaan we in gesprek met Sibren van den Berg, Directeur van RARE-NL, Margot Overgaag Senior beleidsmedewerker bij de Nederlandse Zorgautoriteit en verbonden aan MAUG en Hanka Dekker Directeur VKS, de patiëntenvereniging van mensen met erfelijke stofwisselingsziekten.

In de eerste aflevering van deze nieuwe podcastserie van FAST gaan we in op de vele toepassingen van nucleaire geneeskunde in de dagelijkse praktijk. Wat zijn die toepassingen en hoe maken deze toepassingen impact in het dagelijkse leven van patiënten, artsen en andere gebruikers van de technologie? Welke toepassingen zijn op dit moment in ontwikkeling en wat is er voor nodig om deze toepassingen te gaan gebruiken? Met Johan Klunder (patiëntenperspectief), Andor Glaudemans, Professor in nucleaire geneeskunde bij UMC Groningen en voorzitter NVNG en Tessa Aminetzah van Tracer CRO gaan we in op deze vragen. De impact die we willen realiseren vanuit FAST is het sneller en slimmer ontwikkelen, produceren en beschikbaar stellen van nieuwe therapieën voor patiënten op een wijze die toekomstgericht, duurzaam en betaalbaar is. In de podcast van FAST verdiepen we ons in onderwerpen waarvan FAST ziet dat we als Nederland kunnen excelleren. In deze nieuwe driedelige serie gaan we in op nucleaire geneeskunde. 

Wat zijn de sterke punten van het innovatie-ecosysteem voor nucleaire geneeskunde? Zijn dat de hoogwaardige – en in sommige opzichten zelfs unieke – faciliteiten, de internationale verbondenheid en reputatie of de kwaliteit van het uitgevoerde onderzoek? Hoewel het Nederlandse onderzoek in de nucleaire geneeskunde sterk is, is de valorisatie van dit onderzoek en de vertaling naar verdere fasen van klinische studies laag. Met Chiel Scholten van Technopolis Group gaan we in op hun analyse van het veld. Samen met Kwartiermaker medische isotopen van het ministerie van VWS, Wim Oyen en Mart-Jan Blauwhof van de Branchevereniging nucleaire geneeskunde, gaan we in deze tweede aflevering in op hoe we deze knelpunten overkomen om de potentie ten volle te benutten.De impact die we willen realiseren vanuit FAST is het sneller en slimmer ontwikkelen, produceren en beschikbaar stellen van nieuwe therapieën voor patiënten op een wijze die toekomstgericht, duurzaam en betaalbaar is. In de podcast van FAST verdiepen we ons in onderwerpen waarvan FAST ziet dat we als Nederland kunnen excelleren. In deze nieuwe driedelige serie gaan we in op nucleaire geneeskunde. 

In de vorige afleveringen zijn we ingegaan op de kansen (en uitdagingen). In deze laatste aflevering bespreken we welke initiatieven zijn er om deze kansen te verzilveren. Bart Cornelissen Associate professor aan UMG Groningen, vertelt over het DECISIVE–initiatief. Momenteel heeft Nederland internationaal een sterke positie in de productie van medische radio-isotopen met de bestaande HFR-reactor van NRG. De HFR nadert echter het einde van zijn levensduur. In 2023 besloot de Nederlandse overheid daarom te investeren in PALLAS, een nieuwe onderzoeksreactor voor de productie van medische radio-isotopen, Karlijn van den Schilden van NRG vertelt over deze ontwikkeling. Deze ontwikkelingen bieden een goede basis om van Nederland een hotspot voor nucleaire geneeskunde in Europa te maken, Marlous Kooijman van FAST vertelt over de samenwerkingsmogelijkheden en de stimulans die aan dit veld gegeven wordt.De impact die we willen realiseren vanuit FAST is het sneller en slimmer ontwikkelen, produceren en beschikbaar stellen van nieuwe therapieën voor patiënten op een wijze die toekomstgericht, duurzaam en betaalbaar is. In de podcast van FAST verdiepen we ons in onderwerpen waarvan FAST ziet dat we als Nederland kunnen excelleren. In deze nieuwe driedelige serie gaan we in op nucleaire geneeskunde. 

Waar staan we nu en hoe gaan we nu verder in de praktijk? 3 gasten lichten hun drug repurposing case toe en vertellen over de kansen en knelpunten die zij op hun pad kwamen. Astrid Schut, directeur van Vereniging WCN (Werkgroep Cardiologische centra Nederland) vertelt meer over de Colchicine case. Colchicine is een generiek jichtmiddel dat ook nog iets anders doet: bij patiënten met een hartinfarct verlaagt het de kans op een volgend infarct met meer dan dertig procent. Frans-Joseph Sinjorgo kreeg het na jaren ‘boksen’ voor elkaar om een oud medicijn voor leukemiepatiënten (6TG) ook te gebruiken voor mensen met chronische darmziekten als de ziekte van Crohn. Lanvis of 6TG, dat is een stof die vroeger (1950) bij kinderen gebruikt werd die leukemie hadden.Vincent van der Wel is verbonden aan het platform Medicijn voor de Maatschappij als Business Developer. In deze rol ondersteunt hij artsen en onderzoekers bij het verder ontwikkelen van nieuwe therapieën uit de academie richting de patiënt. Daarnaast geeft Vincent leiding vanuit zijn eigen bedrijf Orfenix aan twee ‘coalities’ van artsen, onderzoekers, patiëntvertegenwoordigers, farmaceutische bedrijven en (sociale) investeerders die werken aan het ontwikkelen van nieuwe therapieën. In deze aflevering vertelt Vincent over zijn ervaringen in de Etidronaat case. 

In deze aflevering gaan we in hoe er een duurzame business case gecreëerd kan worden. Een gezond verdienmodel is namelijk vaak afwezig bij drug repurposing en beperkte regulatoire mogelijkheden belemmeren nog te vaak de route van initiële vondst naar consistente beschikbaarheid voor patiënten. Drie experts brengen dit najaar een rapport uit met inzichten over hoe een gezonde business case eruit zou moeten zien voor Nederland. Onze gasten zijn Huib Kooijman van Finitor Consultancy, Hans Waals directeur van Tiofarma B.V. en Saco de Visser wetenschappelijk directeur van FAST.

Moderne technologie maakt snelle screening op mogelijke nieuwe toepassingen mogelijk maar tegelijkertijd blijkt dat deze route naar de patiënt toe nog vele knelpunten bevat. Een gezond verdienmodel is vaak afwezig en beperkte regulatoire mogelijkheden belemmeren nog te vaak de route van initiële vondst naar consistente beschikbaarheid voor patiënten. De beperkte succesvolle voorbeelden van drug repurposing laten zowel het enorme onbenutte potentieel als het ontbreken van een reguliere ontwikkelingsroute zien.In de tweede aflevering duiken we in deze knelpunten, wat houdt ons tegen of werkt ons tegen bij drug repurposing? Onze gasten: Marjon Pasmooij van het CBG, Lonneke Timmers van Zorginstituut Nederland en Jean Hermans van Bogin gaan in gesprek over hun ervaringen en expertise met het omgaan en overwinnen van knelpunten bij drug repurposing.

De toepassing van bestaande geneesmiddelen voor een andere indicatie, wordt drug repurposing genoemd. Bij gebleken geschiktheid kan het middel snel beschikbaar zijn, zou je denken. Want het middel is er tenslotte al. De werking is bekend, de veiligheid aangetoond, het pad van de regelgeving bewandeld. Het ontwikkeltraject is korter en goedkoper dan bij traditionele nieuwe geneesmiddelen. Een schatkist?In deze vierdelige podcast serie gaan we in op de mogelijkheden van drug repurposing: de voorbeelden, de business case, maar ook de obstakels en knelpunten. Het potentieel van deze relatief nieuwe route voor innovatieve toepassing is enorm omdat het ontwikkeltraject relatief korter en goedkoper kan zijn dan voor de traditionele innovatieve geneesmiddelen. Wat is de potentie van drug repurposing? In deze eerste podcast duiken we in dit onderwerp.In deze eerste podcast duiken we in dit onderwerp met gasten: Peter-Bram 't Hoen, Hoogleraar Bioinformatica aan het Radboudumc, Teun Grooters, CEO en Co-founder van Arega Medical en Paul Smits, FAST Boardlid en medisch directeur van het Hart- en Vaatcentrum van het Radboudumc.