Desde el Vall d’Hebron Research Institute (VHIR), un pequeño grupo de investigadores ha logrado algo extraordinario: que la FDA apruebe un nuevo tratamiento para una enfermedad mitocondrial ultra rara: el déficit de timidina quinasa 2.

Hablamos de una terapia que reduce la mortalidad en un 86% y que ha llegado al mercado tras una colaboración transatlántica entre Barcelona, Columbia University y una biotech en California, creada ad hoc para llevarla adelante.

Con el Dr.Ramon Martí como invitado especial, profundizamos en el origen de esta terapia, su impacto transformador para los pacientes y en cómo una historia de uso compasivo, decisión clínica y química se ha convertido en un caso de éxito internacional.

Una historia que empieza en un laboratorio de Barcelona, cruza el Atlántico dos veces… y termina salvando vidas en todo el mundo.

Minutaje episodio:

[00:28 ]: Vall d’Hebron y un nuevo hito en enfermedades raras.
[01:11 ]: Reducir la mortalidad en un 86%.
[01:26 ]: De Columbia(NY) a Barcelona, pasando por California.
[01:44 ]: Special guest: Dr.Ramon Martí, VHIR.
[02:14 ]: ¿Qué es el déficit de TK2d?una nueva aproximación terapéutica.
[03:36 ]: De la investigación básica al uso compasivo en pacientes.
[04:20 ]: Timidina y desoxicitidina, bases de un tratamiento efectivo.
[06:32 ]: Ultra rara, letal y sin opciones terapéuticas.
[09:17 ]: Primeros resultados clínicos.
[15:41 ]: La Biotech entra en escena: creación de Modis Therapeutics.
[17:00 ]: El papel del inversor.
[18:46 ]: Modis Therapeutics, Zogenix y UCB.
[19:22 ]: El viaje desde la academia: retos y aprendizajes.
[21:00 ]: ¿Por qué la FDA aprobó antes que la EMA?.
[23:20 ]: Un tratamiento que salvará vidas.
[25:03 ]: Reflexiones sobre el ecosistema ¿cómo seguimos?.
[27:32 ]: Regulación, tech transfer y visión.

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