Den ärftlig Skelleftesjukan gör att internationella forskare riktar sina ögon mot norra Sverige för genterapier. Vissa fungerar bra mot problem i hjärtat. Men utanför EU finns billigare alternativ.

Lyssna på alla avsnitt i Sveriges Radio Play.

Det är med viss frustration som forskarna i Umeå och Skellefteå är med om spännande ny internationell forskning kring den ärftliga sjukdomen Skelleftesjukan. Den som heter ärftlig transtyretin amyloidos.

Skelleftesjukan idealisk för genterapier

Den har blivit en modellsjukdom eftersom det bara är en gen som skapar det felveckade proteinet, och det är ett protein som vuxna i hög uträckning kan klara sig utan. Därför är den idealisk för nya behandlingar, bland annat genterapier.

Åke testar nya genterapier för hjärtat

 83-årige Åke Johansson i Skellefteå har problem med hjärtat. Han har testat nya behandlingar, både tabletter och nu en spruta i magen mot Skelleftesjukan. Sprutan med genterapi är nu under utvärdering. Han känner sig väldigt omhändertagen även om han aldrig i studierna vet om han får aktiv substans eller sockerpiller, placebo.

Svenska forskare i forskningsfronten

Många forskare i Sverige har medverkat i att ta fram olika nya behandlingar. Medverkar i Vetenskapsradion hälsa gör Mona Olofsson, forsknings-biomedicinsk analytiker och medicine doktor i Skellefteå, Kurt Boman, professor emeritus i kardiolog och invärtesmedicin vid Skellefte lasarett, Jonas Wixner, överläkare och chef på amyloidoscentrum och medicincentrum vid Umeå universitetssjukhus, Ole Suhr, senior professor i medicin samt Björn Pilebro/överläkare i kardiologi och huvudansvarig för CRISPR-Cas9 studien för Skelleftesjukan vid Umeå universitetssjukhus.

Tidigare program om Skelleftesjukan i Vetenskapsradion Hälsa heter ”Genkniven hjälper Eva-Britt i kampen mot Skelleftesjukan”. Det sändes 29 feb i år.

Det här programmet sändes första gången 7 mars i år.

Programledare och producent Annika Östman
annika.ostman@sverigesradio.se