ריפוי גנטי תפור לפי מידה- חלק 3
Update: 2025-07-03
Description
Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease
CRISPR-Based Therapy for Hereditary Angioedema
Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease
Family of Baby Saved by Gene-Editing Therapy Speaks to TODAY
לאחר מתן התרופה לתינוק קיי ג'יי בשתי מנות במינון עולה, מצבו הקליני של השתפר מאוד. משברים מטבולים הפסיקו להופיע בזמן זיהומים וירליים, רמות האמוניה ירדו, היה אפשר להגביר את כמות החלבון בתזונה, חלה עליה במשקל, והיה אפשר להפחית את הטיפול בקושר הגלוטמין.
זהו המאמר הראשון המתאר עריכת בסיס נקודתית באדם, ומתוארת בו שיטה שבה אפשר להשתמש כדי לייצר תרופה מותאמת אישית למחלות גנטיות אחרות בהן יש שינוי בבסיס אחד.
Comments
In Channel
Download from Google Play
Download from App Store
United States00:00
00:00
x
