EP237-一劑一億元，貴嗎?了解孤兒藥的價值、開發流程和商業模式
Update: 2025-12-09
Description
日前台灣衛福部健保署公布對AADC 缺乏症的基因治療新藥Upstaza納入健保給付。2025年 12 月1日起，針對 18 個月以上、未滿 6 歲的「嚴重表現型」AADC 缺乏症病童，提供這款基因治療新藥的暫時性給付。原則上會每 2 至 3 年進行一次再評估。
這件事情在社會上出現不同的聲音，有人反對也有人支持。
這集就來聊聊孤兒藥吧!!
了解孤兒藥是什麼，以及它的開發和商業模式，期許大家能以更理性科學的角度來看待這件事情。
這集你可以聽到:
- AADC這個罕病藥納入健保給付的不同聲音
- AADC缺乏症是什麼?台灣和其他地方的發生率?台灣發生率高?
- 為什麼給藥後無法完全治癒?
- 罕病藥的開發流程?FDA監管給予的獎勵和快速通道
- AADC罕病藥的研發到上市預估要做哪些事，要多少花費?
- 臺大醫院研發技轉給Agilis, Agilis被PTC 併購的故事
- 罕病藥和非罕病藥的利潤
- 在各國的定價和銷售模式
- 預防勝於治療，是否能補助檢測減少罕病?
- 每個人一年拿出65元來幫助13個孩子你什麼看法?
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