Guarire nell’utero: come una nuova tecnica può aprire la strada alla terapia genica precoce
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Somministrare terapie geniche direttamente in utero, in modo da poter correggere, già durante la gravidanza, patologie genetiche devastanti, come le malattie mitocondriali, che fanno danni irreparabili prima ancora che il bambino nasca. Si parla in questi casi di Terapia Genica Fetale In Utero (IUFGT) e in uno studio coordinato dall’Università degli Studi di Milano e dalla Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, in collaborazione con il Policlinico di Milano e Avantea di Cremona, un gruppo di ricercatori ha descritto una procedura sperimentale per la somministrazione di questo tipo di cura, basata sull’iniezione ecoguidata transaddominale: una tecnica comprovata e sicura, già usata per l’amniocentesi e quindi ben sperimentata nella pratica clinica. I risultati dello studio, ottenuti al momento sui suini, sono pubblicati sulla rivista Gene Therapy del gruppo Nature e sono alquanto incoraggianti. Ne parliamo con Dario Brunetti, coordinatore dello studio, docente del Dipartimento di Scienze Cliniche e di Comunità dell’Università Statale di Milano e primo ricercatore presso l’Istituto Neurologico Carlo Besta.
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